药价居高不下，更多还是因为存在技术难度或缺少有效药物的原因。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一，大约11,000例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款，Zolgensma属于基因药物，昂贵也是必然的。2020年获批的一种小分子药物Evrysdi，按最高推荐剂量（5mg，2岁及以上或体重超过20kg，qd）,年治疗费用也在30万美元以上。
为Zolgensma付款并不容易，保险公司可能也无法负担；或者，保险公司可能会有某些要求，以使患者有资格获得承保。为了鼓励保险公司承保Zolgensma，制造商AveXis允许某些保险公司在5年内以每年42.5万美元的价格分期付款。
NO.2 Zokinvy
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。
尽管用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约200mg的Zokinvy。以50mg胶囊717美元的价格计算，月费用将达到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样，年费用高达1032480美元。但Eiger为提高患者的支付能力，实施了ONECARE计划，可以为患者提供保险和财务支持。
