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2020年获批的一种小分子药物Evrysdi

来源: | 2021-03-14 12:22:27 | 人气:

导读:药价居高不下,更多还是因为存在技术难度或缺少有效药物的原因。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一,大约11,000例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款,Zolgensma属于基因药物,昂

药价居高不下,更多还是因为存在技术难度或缺少有效药物的原因。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一,大约11,000例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款,Zolgensma属于基因药物,昂贵也是必然的。2020年获批的一种小分子药物Evrysdi,按最高推荐剂量(5mg,2岁及以上或体重超过20kg,qd),年治疗费用也在30万美元以上。

2021年全球最昂贵药物TOP10


为Zolgensma付款并不容易,保险公司可能也无法负担;或者,保险公司可能会有某些要求,以使患者有资格获得承保。为了鼓励保险公司承保Zolgensma,制造商AveXis允许某些保险公司在5年内以每年42.5万美元的价格分期付款。


NO.2 Zokinvy


Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市,是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征(HGPS或早衰症)和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病,会加速年轻患者的死亡率。

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尽管用药剂量取决于身体表面积,但患者通常每天服用约200mg的Zokinvy。以50mg胶囊717美元的价格计算,月费用将达到86040美元。因此,也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样,年费用高达1032480美元。但Eiger为提高患者的支付能力,实施了ONECARE计划,可以为患者提供保险和财务支持。


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