2020 年9 月4 日，美国FDA 宣布批准Blueprint Medicines 公司开发的RET 激酶抑制剂Gavreto （pralsetinib ）上市，用于治疗经FDA 批准的检测方法证实为RET 融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC ）成人患者。

RET 激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC 和MTC 。RET 融合涉及约1-2% 的NSCLC 患者、约10-20% 的甲状腺乳头状癌（PTC ）患者，而RET 突变牵涉到约90% 的晚期MTC 患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET 改变，在耐药、EGFR 突变的NSCLC 患者中也观察到RET 融合。

Gavreto 是唯一一个每日口服一次的RET 靶向疗法，在RET 融合阳性NSCLC 患者中显示出持久的疗效和高完全缓解率。其可选择性、强效抑制导致多种癌症的RET 改变（融合和突变，包括预测的耐药突变），包括大约1-2% 的NSCLC 患者。临床结果显示：（1 ）在87 例曾接受过含铂化疗的患者中，ORR 为57% 、CR 为5.7% 、mDoR 尚未达到；（2 ）在27 例未接受过含铂化疗的初治患者中，ORR 为70% 、CR 为11% 、，mDoR 为9.0 个月。