在第40届摩根大通医疗健康年会上，来自中国的创新药公司信念医药展现出在全球基因治疗新药领域可与欧美跨国公司技术比肩的创新潜力。
信念医药于2016年9月成立，公司致力于通过腺相关病毒(AAV)载体技术为单基因遗传病、老年性疾病以及一些恶性疾病提供更加有效的创新性解决方案。在此次大会上，信念医药表示，它是中国唯一一家将基因疗法、生产平台和临床技术全面整合的基因治疗公司，也是少数拥有自主生产能力的企业之一。
信念医药董事长兼CSO肖啸博士长期从事基因治疗药物及其载体的研发及临床应用，在基因治疗领域具有三十多年的研究和产业化开发经验。他还主持了20余项目国内外基因治疗研究项目，带领团队成功研发了数十种AAV基因治疗药物及相关的关键技术，其研究成果被美国Discover杂志评选为年度全球科学领域100项重大发现之一。
据介绍，肖啸博士发明的三重质粒共转染系统，可以使得的AAV载体在不同的血清型之间灵活切换。相较于Sf9和HeLa这样的AAV制造技术，信念医药的HEK 293的快速转染工艺可以缩短生产周期，减少病毒污染。
基于这些技术，信念医药还建立了用于开发新一代基因疗法的AAV平台。平台体系中的帽状体库具有多种组织倾向性和特异性，借此可以改变AAV载体在单基因疾病和其他途径疾病中的传递方式。
肖啸博士还是基因治疗领域的连续创业者。2016年，肖啸博士联合创立的Bamboo Therapeutics公司被辉瑞以6.45亿美元收购，目前其候选产品已进入临床Ⅲ期；另有Asklepios BioPharmaceutical公司在2020年被拜耳以40亿美元收购。
肖啸博士提到，基因疗法在中国市场存在巨大的发展空间，正是因为看到了罕见病领域大量未满足的临床需求，所以创立了信念医药。
目前，信念医药的临床管线中有10个候选产品，其中BBM001已经入注册性临床试验阶段，另有6项由研究者发起的临床试验（IIT）正在进行。管线中的所有项目信念医药均拥有全球权益。
临床进度最快的BBM001是一款适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物，已于2021年8月获得中国国家药监局的临床试验批准，目前首例患者已经用药。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法。
BBM001是信念医药拥有自主知识产权的产品，可通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药长期有效”的预防及治疗出血效果。
据介绍，该产品的设计采用了公司拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，并通过运用自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产，具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。
其中，高效基因表达盒能够实现精确的细胞和组织选择，灵活的基因调控，使基因治疗更精准和安全。
值得一提的是，在进行药物开发的同时，信念医药还在同步进行自主生产能力的建设。目前在符合cGMP标准的AAV生产领域，只有包括信念医药在内的Abeona、uniQure和BioMarin等少数玩家。
信念医药通过应用自主开发的HEK 293悬浮培养技术，纯化后的生产能力可达到2E16 vg/200L/批。目前生物反应器的容积是500L，预计在2022年将扩大到2000L。
