2020 年8 月12 日，美国FDA 宣布批准日本新药株式会社（Nippon Shinyaku ）子公司NS Pharma 开发的Viltepso （viltolarsen）上市，用于治疗53 号外显子跳跃（exon 53 skipping ）杜氏肌营养不良（DMD ）患者。

杜氏肌营养不良（DMD ）是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病，其特点是进行性肌肉退化和无力，该病是最常见的一种肌营养不良症。DMD 是由DMD 基因中的突变引起的，导致肌营养不良蛋白的缺失。该病最初的症状通常在3-5 岁出现，并随着时间的推移而恶化。

DMD 患者在2 岁时就会出现进行性和不可逆的肌肉丢失症状。心脏和呼吸肌问题始于青少年时期，会导致严重的危及生命的并发症。该病是普遍致命的，患者通常在20 多岁时死亡。在全世界，大约每3600 名男婴中就有一名患DMD ；在极少数情况下，它也会影响女性。

Viltepso 是美国FDA 批准的第二款治疗DMD 的第53 号外显子跳过疗法，是第一个也是唯一一个被证实在年龄低至4 岁的儿童中可增加抗肌萎缩蛋白水平的第53 号外显子跳过疗法。Viltepso 是一种反义寡核苷酸药物，通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白（Dys ）基因中的外显子53 来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。基于Dys 水平的增加，Viltepso 获得了FDA 的加速批准。临床结果显示，在接受推荐剂量80mg/kg/wk （N=8 ）的患者中，100% 的患者（8/8 ）在使用Viltepso 治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88% 的患者（7/8 ）抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3% 或更高。总体而言，在基线检查时，患者抗肌萎缩蛋白水平为正常值的0.6% ，而在接受Viltepso （80 mg/kg/wk ）治疗20-24 周后，观察到患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的6% 。