Golodirsen 也是用于治疗肌营养不良（DMD）的一种 PMO 修饰的 ASO 药物，专门靶向 肌营养不良蛋白 pre-mRNA的外显子 53，从而将其从最终的 mRNA产品中排除。在具有适当 突变的 DMD...

Mipomersen（又称为 Kynamro），是治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的第二代反义寡核苷酸药物，药理作用为抑制载脂蛋白 B（apoB）的合成。给药方式为皮下注射，每 周一次，注射 200 mg。Mi...

目前全球小核酸制药企业，包括 Ionis，Arrowhead, Dicerna, Silence, 以及国内小核酸领军企业瑞博均开发了各自的乙酰半乳糖胺系统。Patisiran据称将是 Alnylam 最后一个基于脂...

箭头公司（Arrowhead）正在开发新一代的 DPC。原始 PBAVE 聚合物通过不受控制的聚合反应合成，导致尺寸和组成的不均匀性。新一代的 DPC聚合物采用受控自由基聚合法合成，包括原子转...

脂质体 siRNA制剂的活性首次于 2016 年在非人灵长类体内被证实。自此，许多脂质纳米 颗粒（LNP）RNAi 药物已进入临床试验，包括针对高胆固醇血症，转甲状腺素蛋白介导的淀 粉样变性和...

核酸在体内不稳定，进入血液之后极易被核酸酶降解，且容易通过肾脏清除，半衰期短， 同时外源的核酸分子具有免疫原性，容易引起人体的免疫反应。化学修饰技术可以较好地解决 上述问题...

小核酸药物开发过程中最大的难题是避免快速被降解并精准进入靶向细胞发挥治疗功能。 在药物设计与合成方面，目前国内外均有相当成熟的技术，随着基因测序技术的发展，测序成 本降...

全景网3月3日讯 华东医药(000963)今日通过官方微信号表示:此前,公司签约收购的西班牙能量源型医美器械公司High Tech公司,其冷冻溶脂核心产品Cooltech Define获欧盟CE认证。...

恒瑞医药这个卡瑞利珠单抗于2019年5月获得NMPA批准用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的治疗，于2020年3月获得NMPA批准用于接受过索拉非尼治疗和...

好在一些核心优质龙头依然表现强势，现在这些优质品种依然是拼质地的时候，成长确定性强的公司会大大优于市场。从行情表现来看，今天最热的方向就是军工、科技和碳中和三个方向。...

需要强调的是，主营珠宝首饰的周大生（002867.SZ）受到公募的集中调研，包括中融、东方、诺德、摩根士丹利华鑫等12家基金的关注，也是年后被公募列为关注度最高、被调研基金家数最多...

牛年春节后市场风格大变，机构抱团股遭受重创。在此背景下，机构投资者未来阶段关注的领域以及配置的方向到底在哪里，投资者极为关注。而作为机构投资者中最为重要的参与方，公募基...

可待因，是从罂粟属植物中分离出的天然阿片类生物碱，临床常用于镇咳、镇痛、镇静。随着国家毒品打击力度越来越大，一些毒瘾患者难以买到传统毒品，便将目光瞄向了含有可待因成分的...