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Ionis宣布罗氏制药正在设计一项新的2期临床

来源: | 2022-01-19 15:35:54 | 人气:

导读:  1月18日,Ionis公司宣布其合作伙伴罗氏制药正在设计一项新的2期临床,以评估反义寡核苷酸(ASO)药物tominersen(研发代号:IONIS-HTTRx,RG6042/RO7234292)在亨廷顿病(HD)中的疗效。 

  1月18日,Ionis公司宣布其合作伙伴罗氏制药正在设计一项新的2期临床,以评估反义寡核苷酸(ASO)药物tominersen(研发代号:IONIS-HTTRx,RG6042/RO7234292)在亨廷顿病(HD)中的疗效。


  此前在2021年3月,基于3期临床GENERATIONHD1中该药的潜在风险/收益比缺乏优势,罗氏终止了该项临床的患者给药。在中国,RG6042也已于2020年登记启动临床试验,当前状态为「主动终止」。不过该研究仍在进行中,无需给药,以使参与者能够被跟踪以了解安全性和临床结果,按计划将于2022年3-4月在最后一名患者最后一次就诊时完成。


  18日Ionis表示,在对GENERATIONHD1研究进行探索性事后分析发现,tominersen可能有益于疾病负担较低的年轻患者,因此罗氏计划在随机、安慰剂对照研究中证实这种获益,并将在1月20日开始的网络研讨会上分享他们对GENERATIONHD1研究数据的事后分析结果、新2期临床设计的更多细节以及后续开发计划。


  亨廷顿氏病是一种罕见的常染色体显性遗传进行性神经退行性疾病。由于患者4号染色体上的亨廷顿基因CAG三核苷酸重复扩增,导致亨廷顿(mHTT)蛋白质具有延伸的聚谷氨酰胺束,在细胞内积聚成大分子团,最终影响神经元的正常功能,从而导致残疾和独立性丧失。疾病发作后的生存期约为10-20年,尚无已知治愈方式。


  Tominersen是Ionis公司开发的一款脊髓给药的ASO药物,旨在降低所有形式的亨廷顿蛋白(HTT)的产生,包括其突变变体mHTT。2017年12月,罗氏和Ionis达成了合作,以4500万美元引进了这款产品。


  Tominersen的开发历程略有些曲折。2018年基于I/II期临床研究中的患者脑脊液mHTT蛋白水平平均下降40%、最高下降60%的结果,该药物成为首个被证实降低亨廷顿蛋白水平的药物;2020年,由于GEN-PEAK研究中的2次两次严重不良事件(鞘内导管相关感染)临床研究曾被暂停,不过后续证明与药物无关,研究得以继续推进;2021年,由于疗效并未较对照组显示出优势,III期临床GENERATIONHD1研究停止。


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