2020 年6 月30 日,美国FDA 宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical 公司开发的Dojolvi (triheptanoin )三庚酸甘油酯上市,作为卡路里和脂肪酸的来源,用于治疗通过分子诊断确诊的长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD )儿童和成人患者。
LC-FAOD 是一组以机体不能将长链脂肪酸转化为能量的代谢缺陷为特征的常染色体隐性遗传病。患者由于不能将脂肪转化为能量,导致体内葡萄糖严重耗竭,出现严重并发症,从而导致住院或早夭。由于存在包括早期死亡在内的严重结局风险,LC-FAOD 被纳入美国和某些欧洲国家的新生儿筛查检测。
Dojolvi (triheptanoin )三庚酸甘油酯,是一种高纯度、人工合成的7 碳脂肪酸甘油三酯,在甘油骨架上通过多个化学合成步骤添加了三个7 碳脂肪酸形成。专门为LC-FAOD 患者提供中链、奇数碳脂肪酸作为能源和代谢产物替代品。Dojolvi 的批准基于多种证据的支持,其中包括包含29 名患者的2 期临床试验结果,包含75 名患者的长期安全性和疗效扩展研究,以及20 名同情用药患者和67 名通过扩展使用(expanded access )接受治疗的患者的数据。
图21 、Dojolvi 的作用机制 |
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数据来源:公司官网,兴业证券经济与金融研究院整理 |






























