2020 年4 月17 日，美国FDA 宣布批准Incyte 公司开发的Pemazyre （pmigatinibe ）上市，用于治疗接受过治疗的、无法切除的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。

胆管癌是在胆管中形成的罕见癌症，其根据解剖起源可分为肝内胆管癌（iCCA ）和肝外胆管癌，通常在预后较差时被诊断为晚期。胆管癌的发病率因地区而异，在北美和欧洲，每10 万人的发生率在0.3-3.4 之间。成纤维细胞生长因子受体（FGFR2 ）的融合或重排几乎仅发生在iCCA 中，能够在10-16 ％的患者中观察到。FGFR 在肿瘤细胞的增殖，存活，迁移和血管生成中起重要作用。FGFRs 中的激活融合，重排，易位和基因扩增与各种癌症的发生密切相关。

Pemazyre 是FGFR1/2/3 的激酶抑制剂，是该适应症的首个也是唯一的FDA 批准的治疗方法。临床结果显示，在携带FGFR2 融合或重排的患者中，Pemazyre 单药治疗的总缓解率为36 ％，中位DOR 为9.1 个月。Pemazyre 获得了FDA 授予的用于胆管癌的治疗孤儿药称号。

帕金森病新药：Neurocrine Biosciences第三代强效COMT抑制剂Ongentys获美国FDA批准

2020 年4 月24 日，美国FDA 宣布批准Neurocrine Biosciences公司开发的Ongentys （opicapone ）上市，作为左旋多巴/ 卡比多巴的一种辅助疗法，用于治疗正在经历运动波动（OFF ）期的帕金森病（PD ）患者。

帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，在全球约有600 万名患者。帕金森病目前还没有治愈的方法，患者通常需要使用左旋多巴治疗，替代缺失的多巴胺。长期使用这种药物会导致严重的运动能力波动。这种波动分为两个阶段—— 在“ 开启” 期，患者的运动能力正常；而在“ 关闭” 期，患者的运动能力明显下降，通常表现为运动缓慢、僵硬、行走障碍、震颤和姿势不稳定，极大地影响了患者的日常生活。

Ongentys 是一种每日一次的口服选择性儿茶酚- 氧位- 甲基转移酶（COMT ）抑制剂，是第一个也是唯一一个被批准的每日一次COMT 抑制剂。Ongentys 通过阻断分解左旋多巴的COMT 酶，减少左旋多巴在血液中的分解从而保护左旋多巴，使更多的左旋多巴可以到达大脑，延长其临床效果，帮助患者实现运动症状控制。临床结果显示，在正经历“OFF” 期的帕金森病患者中，与安慰剂组相比，Ongentys 加用左旋多巴/ 卡比多巴，可减少“OFF” 期，同时增加“ON” 期，并且不会出现令人烦恼的运动障碍。同时，在“ON” 期，帕金森病患者的运动症状能得到更好的控制。